指定難病とは、難病の中でも難病法により医療女性制度の対象とされている難病のことを指します。
指定難病は難病の中でも今の条件を全て満たすもののみになります。
①患者数が本邦において、一定の人数(人口の0.1％程度)に達しないこと
②客観的な診断基準(又はそれに準ずるもの)が確立していること
以前は指定難病は５６疾患程度しかありませんでしたが、令和元年では３３３疾患にまで増えています。
指定難病に限らず難病は長期的な治療が不可欠で患者には、経済的にも大きな負担がのしかかってしまいますので、今後も指定難病の拡充が望まれています。